近年來，細胞治療新技術發展迅猛，已成為當今世界生物領域研發的熱點。細胞治療作為顛覆性創新技術，正在逐步攻克癌癥、早衰等重大疾病。我國從2015年開始，關于細胞治療的相關法規政策逐漸增多并完善，細胞相關產業開始進入快速發展階段。
一、什么是細胞治療
細胞治療是指把結構和功能正常的細胞作為“藥物”輸給患者，以修復受損的組織細胞和器官，達到治愈疾病的目的。目前主要包括干細胞治療和免疫細胞治療。
（一）干細胞及干細胞治療
1.干細胞
干細胞是一類功能強大，具有自我更新、多向分化和修復能力的原始細胞，可分化為肌肉細胞、心肌細胞、神經細胞、肝臟細胞等。
干細胞來源主要有：胚胎；新生兒臍帶、臍帶血或胎盤；成人牙髓、骨髓、脂肪、外周血等。
干細胞主要有四個特點：自我更新、多向分化、自動歸巢、免疫原性低。
2.干細胞治療
干細胞治療是指把健康的干細胞移植到患者體內，從而修復病變細胞或再建正常的細胞或組織。
自20世紀70年代以來，干細胞已成功用于治療惡性血液病，如淋巴細胞白血病、骨髓性白血病、地中海貧血和多發性骨髓瘤。此外，科學家們還將干細胞療法用于神經系統疾病、免疫系統疾病、代謝系統疾病以及其他難以根治的疾病上，并且取得了良好進展。截至目前，全世界共有18款干細胞相關產品獲批。
（二）免疫細胞治療
1.免疫細胞
免疫細胞俗稱白細胞，是指參與免疫應答或與免疫應答相關的細胞，包括淋巴細胞、樹突狀細胞、單核/巨噬細胞、粒細胞、肥大細胞等，在人體中擔任著免疫監視、防御、調控等重要角色。
2.免疫細胞治療
免疫細胞治療是指在體外對某些類型的免疫細胞進行分離、基因修飾、激活并擴增等針對性的處理后，再回輸人體內，使其表現出殺傷腫瘤細胞、清除病毒等功能。
免疫細胞治療技術目前多應用在癌癥、病毒感染、慢性疾病等方面，并在臨床上取得了許多成功的案例，如CAR-T療法（嵌合抗原受體T細胞免疫療法）。
二、細胞治療發展現狀
（一）世界細胞治療發展歷程
1968年，第一例造血干細胞異體骨髓移植術出現；1973年，提出樹突狀細胞概念，啟動人類免疫系統新認識；2002年，首次在實驗室條件下研發出了CAR-T細胞，并證實了CAR-T治療的可行性；2012年，世界首個商業化干細胞產品在加拿大和新西蘭上市；2017年，兩款CAR-T產品在美國成功上市；2021年，兩款CAR-T產品在中國上市。
（二）我國細胞治療產業現狀
干細胞治療產品在國內作為藥品仍然處于臨床試驗階段。雖然已有兩款免疫細胞治療產品上市，但免疫細胞治療領域整體仍處于研發早期階段。
（三）我省細胞治療現狀
1.政策方面
2016年，省政府辦公廳發布《河南省促進醫藥產業健康發展實施方案》，將“基因治療藥物、細胞治療等產品產業化”列為重點任務。2017年，省政府辦公廳發布《關于加快培育發展新興產業集群的實施意見》，強調積極發展細胞治療技術，建設干細胞庫，推動干細胞臨床移植和治療應用。2020年，省發改委發布《河南省新型顯示和智能終端產業鏈現代化提升方案等10個方案》，將“開展細胞治療產品研發”納入生物醫藥產業鏈現代化提升方案主要任務。
2.科技創新及產業發展方面
我省細胞產業起步較晚，近幾年細胞產業發展的重點主要集中在細胞資源儲存和細胞創新藥物的研發方面。我省現有的細胞庫業務種類單一、保藏規模有限，與國內外的綜合細胞庫比較差距較大；干細胞領域的研究主要集中在鄭州、新鄉等地，省內經國家衛健委批準的干細胞臨床研究備案機構僅3家；免疫細胞治療的研究主要集中在部分重點醫療機構和細胞行業骨干企業，近年來通過自主研發和合作創新研發，積累了研究成果。
三、我國細胞治療創新需求與產業前景分析
（一）行業管理
我國對細胞治療產品按照藥品、醫療技術管理的“雙軌制”進行監管。企業主導研制細胞制劑按藥品申報，由國家藥品監督管理局按照藥品進行監管，開展臨床試驗需要按照藥物臨床試驗相關要求提交申請；醫療機構主導的生物醫學新技術可按第三類醫療技術進行管理，醫療機構和相關項目由衛健委進行備案監管。
（二）政策體系
從國外經驗來看，細胞治療領域有必要建立從法律、法規到行業指南不同層次的監管與政策框架，形成全方位、全鏈條產業政策。近年來，我國相關主管部門相繼發布多個細胞治療產品的指導文件，希望通過文件出臺規范和促進細胞治療產品在我國的發展。但是，目前政策文件多集中于非臨床研究和臨床試驗研究環節，對商業化生產、產品流通以及上市后監管涉及較少，且政策文件多為征求意見稿、試行等形式。
（三）技術創新
《國家中長期科學和技術發展規劃（2021-2035年）戰略研究報告》明確提出要開展干細胞治療、免疫細胞治療與再生醫學研究。2016年，我國開始設立干細胞醫療重點研發專項。細胞治療相關文獻數量在近5年來快速增加。我省也把開展干細胞及轉化課題研究、創新發展免疫治療和細胞治療技術等納入《河南省“十四五”科技創新和一流創新生態建設規劃》重點任務。
如何在保證科學性、安全性以及符合倫理的前提下，利用創新、高效的平臺，縮短細胞治療技術的臨床轉化路徑，推動前沿的細胞治療技術進入臨床，成為醫院常用的臨床工具，滿足老百姓不同層次的醫療需求，已經成為推動生物技術發展、保障人民生命健康的重大課題。
（四）市場前景分析
據前瞻產業研究院分析報告預測，2024年全球及我國干細胞治療市場規模將分別達2035億美元和1372億美元。據中金企信國際咨詢公布的統計數據顯示，我國的細胞免疫治療市場規模預計從2021年至2023年，將由13億元升至102億元，預計2030年達人民幣584億元。
市場定價方面，國內已上市兩款細胞治療產品相對國外定價存在一定競爭優勢。醫保準入方面，阿基侖賽注射液最終未能成功進入2021年國家基本醫療保險藥品目錄，國內細胞治療產品目前仍以患者自付為主、補充商業保險為輔。商業保險方面，中國人壽、平安健康等保險公司率先將CAR-T治療納入商業保險。
“十四五”期間，國家將加快壯大生物技術等戰略性新興產業，在下一步的工作中，既需要我們進一步加強生物醫藥產業基礎和應用研究，聚焦關鍵共性技術突破，提升產業發展水平，同時，也需要我們圍繞基因工程、精準醫療和新型生物醫用材料等領域，加快開發應用一批自主可控、填補空白的重大成果和產品，力爭在重大領域、細分領域換道搶灘，助推河南未來產業發展和社會進步，為保障人民生命健康貢獻科技力量！